Det nya läkemedlet Fampyra (fampridine depottablett) har blivit rekommenderat av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s vetenskapliga kommitté (CHMP). Studier visar att Fampyra kan förbättra gångförmågan hos vuxna personer som lider av Multipel skleros (MS).
"Gångförmågan påverkar hela livssituationen, och kan vara avgörande för hur mycket hjälp och stöd man behöver i sin vardag. Även små förändringar gör mycket, och kan man bli bättre så är det en stor vinst både för individen och för samhället. För första gången ser vi också ett läkemedel som riktar sig till personer med progressiv MS, vilket är stort och glädjande för våra medlemmar", säger Kathleen Bengtsson-Hayward, förbundsordförande för Neurologiskt Handikappades Riksförbund (NHR).
EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) rekommenderar att Fampyra godkänns för behandling av vuxna personer med MS som lider av gångproblem (Expanded Disability Status Scale 4 till 7). Fampyra visar effekt hos personer med alla typer av MS, både skovvis förlöpande MS och progressiva former. Fampyra kan användas separat, eller som en del av redan pågående behandlingar mot MS, inklusive immunmodulerande läkemedel.
"Det här är ett värdefullt tillskott till behandlingen av de som haft MS länge och fått nedsatt gångförmåga. Alla patienter svarar inte på behandlingen, men jag tycker det är bra att patienterna får en möjlighet att testa läkemedlet individuellt, så de får chansen att förbättra sitt dagliga liv", säger Lou Brundin, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och ordförande i svenska MS-sällskapet.
I de två fas III-studier som genomförts har en signifikant större andel (p<0.001) patienter som behandlats med Fampyra haft en konstant förbättring i sin gångförmåga jämfört med placebo (34,8 procent jämfört med 8,3 procent respektive 42,9 procent jämfört med 9,3 procent). De förbättrade resultaten hos gruppen som behandlats med Fampyra gäller samtliga typer av MS som var inkluderade i studien.
Patienter i de två studierna som behandlats med Fampyra och som uppvisade en konstant förbättring hade en genomsnittlig ökning av sin gånghastighet med 25,2 procent och 24,7 procent jämfört med 4,7 procent och 7,7 procent för placebogruppen.
I de två studierna visade 31,7 procent och 34,5 procent av patienterna behandlade med Fampyra en 20-procentig förbättring jämfört med 11,1 och 15,3 procent i placebogruppen. Majoriteten av deltagarna i studien använde immunmodulerande läkemedel, bland annat interferoner, glatirameracetat och natalizumab; men omfattningen på förbättringen var oberoende av annan samtidig behandling.
Förbättringen i gångförmåga bekräftades genom resultaten från Multiple Sclerosis Walking Scale (MSWS-12), en patientbaserad bedömningsskala som mäter ett gångproblems påverkan på patientens förmåga att utföra dagliga aktiviteter.
Fampridine är framtaget av Acorda Therapeutics, Inc. som säljer läkemedlet i USA under namnet AMPYRA (dalfampridine) Extended Release Tablets, 10 mg. Vid årsskiftet hade ca 40 000 personer med MS fått läkemedlet förskrivet i USA. Biogen Idec planerar att kommersialisera och vidare utveckla produkten utanför USA genom ett licensavtal med Acorda.
Om Fampyra
Fampyra är en långsamt frisättande tablett (depotablett) av läkemedlet fampridine (4-aminopyridine, 4-AP eller dalfampridine). Fampyra har tagits fram för att förbättra gångförmågan hos vuxna patienter med MS. Fampyra verkar genom att blockera kaliumkanaler i skadade nerver, vilket återställer signalledningsförmågan. Studier visar att fampridine ökar skadade nervers signalöverföring vilket kan leda till bättre gångförmåga.
Fampyra har utvecklats med hjälp av Elan´s Matrix Drug Absorption System (MXDAS) och produceras av Elan.
Fakta: MS
MS är en kronisk neurologisk sjukdom som ger upphov till inflammationer som angriper det centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärg). Sjukdomen är nästan dubbelt så vanlig hos kvinnor som hos män och insjuknandet sker oftast i åldern 20-40 år.[i] I Sverige har omkring 17 000 personer MS och varje år får drygt 500 personer diagnosen. I tidiga stadier går sjukdomen oftast i skov, perioder med förvärrade MS-symtom som sedan försvinner helt eller delvis. Senare under sjukdomsprocessen tilltar dock permanenta kroppsliga och kognitiva funktionsnedsättningar.
Kontaktpersoner:
Lou Brundin, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset, ordförande MS-sällskapet. Tel: 070 - 48 48 505
Kathleen Bengtsson-Hayward, förbundsordförande för Neurologiskt Handikappades Riksförbund (NHR). Tel: 070 - 55 21 592
Claudia Matthes, global kontaktperson, Biogen Idec. Tel: +41 (0) 41 392 1981
[i] Svenningsson, A., et al., Incidence of MS during two fifteen-year periods in the Gothenburg region of Sweden. Acta Neurol Scand, 1990. 82: p. 161-168.
